Учёные впервые сумели полностью устранить генетическое заболевание с помощью стволовых клеток и комбинаций методов генной терапии в пробирочных экспериментах с клетками больных людей

Исследователи из Испании и Италии посвятили свою работу борьбе с анемией Фанкони - тяжёлым наследственным заболеванием крови. Это заболевание вызывается мутациями в одном из тринадцати генов анемии Фанкони и часто приводит к отказу костного мозга, лейкемии и другим формам раковых заболеваний. При этом даже после пересадки костного мозга у пациентов остается высокий риск развития рака и других серьезных сбоев в работе организма.

Ученые, опубликовавшие свои разработки в он-лайн версии журнала Nature, намерены как можно скорее довести инновацию до клинического применения.